AI药物发现的真正价值在于提高成功概率，而非单纯压缩时间和成本

概览

报告回应前沿AI公司关于“未来5—10年治愈大多数疾病”的乐观说法，系统梳理AI在药物发现、临床开发和审批中的真实进展。Bernstein的结论是：AI正在成为科学家的决策支持与自动化层，其最大经济价值可能来自选择更好的项目、避免昂贵失败和攻克传统方法难以处理的疾病，而不是成为独立的端到端制药引擎。

核心观点

报告首先区分了前沿AI公司的宏大叙事与大型药企更务实的目标。科技公司谈论的是借助AI在未来5—10年治愈大多数乃至所有疾病，而药企管理层更多披露具体运营和研发指标。2026年第二季度，Bernstein覆盖范围内业绩电话会对AI的提及达到创纪录的29次。Amgen称抗体先导物优化速度提高50%、试验入组效率最高提升至原来的三倍，并将一条生产线每批清场时间由30分钟降至2分钟；Pfizer称虚拟筛选使Paxlovid项目的计算化学加快5—10倍、计算时间减少80%—90%，AI制造流程还使吞吐量提升20%；Bristol Myers Squibb的目标是将先导分子识别提速约50%，并使后期开发周期较数年前缩短30%。这些结果证明AI能够改善具体步骤，但尚不足以支持快速“治愈所有疾病”的系统性结论。 根本约束首先来自人类对疾病生物学的有限理解。报告指出，目前仅约9%的人类蛋白质组已被药物开发利用，约91%仍处于部分解析或完全未知状态；约1.5万—2万种已知疾病中，仅约15%拥有FDA批准疗法，真正能改变疾病进程的疗法占比更低。许多疾病缺少可靠实验模型，而且疾病往往同时涉及多个器官、衰老、环境因素及相互作用的分子通路。AI可以从复杂数据中寻找模式，但输出质量仍受基础生物学知识和训练数据完整性的限制。 第二个约束是专有数据、专业知识和组织文化。药物、蛋白质与疾病相互作用数据主要被大型药企作为商业秘密保存，并不存在类似互联网文本那样的大规模开放训练语料。有效使用AI还需要化学、生物学、转化医学、临床开发和监管科学经验，正确选择问题本身就是核心能力。报告因此更倾向于AI公司与传统药企合作，而非AI公司直接颠覆现有药企；不过，大型药企也面临历史流程、基础设施和权力结构导致的文化落后风险。AI原生生物科技公司的优势是组织方式更适合AI，但其专业覆盖广度和数据深度通常不及大型药企。 临床证据是无法绕开的第三道门槛。临床试验昂贵、耗时且失败率高，关键性试验每年通常需要数亿美元。AI可以改善方案设计、中心选择、患者识别、安全监测和试验运营，却不能压缩疾病自然进程，也不能取消监管机构、医生和患者要求的安全性及有效性证据。即使AI显著增加候选药物数量，试验资金与基础设施、监管审评资源、制造能力、医疗人员和支付方预算也不可能无限扩张，因此单个研发环节的突破不会自动转化为大规模患者获益。 报告认为，AI最重要的经济作用是提高决策质量和研发成功概率，而不是简单降低成本或缩短周期。其情景测算显示，以减少失败或提高成功概率衡量的质量改善20%，能够创造远高于同等幅度速度或成本改善的价值，且价值主要集中在研发后期。传统创新药从靶点假设到上市通常耗时10—15年，计入失败项目后，每个获批药物的总成本约为20亿—30亿美元，因此提前淘汰不良项目、识别差异化更强的资产，尤其能避免昂贵的后期失败。 但AI对成功概率的影响不能脱离所解决问题的难度。若AI首先用于生物学机制清楚的疾病，更好的分子设计和开发优化可能令初期成功率上升，从而放大市场对AI价值的感受；若AI帮助行业进入生物学理解不足、过去难成药或难治疗的领域，整体成功率可能依然偏低，但解决这些问题带来的价值反而更大。因此，行业总体成功率未明显提高并不必然意味着AI没有创造价值。报告还强调，困难问题缺少训练数据，AI越深入这类领域，越需要通过湿实验生成新数据；AI与实验室生物学更可能同步扩张，而不是相互替代，因为多做一次湿实验远比遭遇一次后期失败便宜。 从研发流程看，AI已经覆盖发现、临床前、临床和审批四阶段，但证据成熟度不均。最成熟的应用集中于虚拟筛选、命中物识别和先导物优化，包括Schrodinger的FEP+物理模拟和生成式化学工具。Insilico的PandaOmics平台发现了特发性肺纤维化靶点TNIK，并形成已进入三期临床的Rentosertib。临床前阶段，机器学习ADMET模型会在合成前评估CYP450代谢、hERG心脏毒性、溶解度和口服生物利用度，公开基准在常见终点上的准确率约为80%—85%，但AI支持的临床前工作能否带来更好的临床结局仍未得到证明。FDA《现代化法案2.0》于2022年12月取消IND前必须进行动物试验的法律要求，FDA在2025年4月发布的路线图进一步推动单克隆抗体采用AI毒性预测、器官芯片和类器官方法。 临床阶段的应用包括自适应剂量探索、患者分层、电子病历入组筛选、脱落预测和持续安全监测；审批阶段则包括大语言模型辅助监管文件写作、CMC及标签交叉核查和真实世界证据处理。报告的总体定位是，现阶段AI应被视为围绕科学家的决策支持和自动化层，而不是无需科学家、实验和临床验证的端到端药物发现引擎。 前沿AI公司的商业模式分为赋能、直接制药和混合路线。OpenAI通过GPT-Rosalind向Amgen、Novo Nordisk和Moderna等企业提供科研推理工具，但没有自有药物管线。Alphabet在2021年成立Isomorphic Labs，利用IsoDDE设计药物，并与Lilly、Novartis和Johnson & Johnson合作；Isomorphic Labs于2026年5月融资21亿美元，是前沿AI公司直接参与药物创造的最深入案例。Anthropic处于两者之间：其于2026年4月以据报4亿美元股票收购Coefficient Bio，并在同年6月宣布启动少量早期药物项目，但尚未披露具体管线或AI药物发现产品。 大型药企已从“是否采用AI”进入“如何组合能力”的阶段。Bernstein在15家公司中识别出183项药物发现合作，并认为交易数量、治疗领域重点以及外部合作、内部模型和算力基础设施之间的平衡，比名义总交易价值更能反映战略，因为所谓“biobucks”常混入收购、资产许可和临床阶段交易。Lilly拥有最广的外部组合，共25项合作；其披露的前期对价合计35.6亿美元，但其中32亿美元来自Morphic收购，剔除该交易后，其余24项合作披露的前期对价为3.53亿美元。Lilly还与OpenAI、Isomorphic Labs合作，并建设基于NVIDIA的内部AI基础设施。 Roche拥有20项合作，其中8项集中于肿瘤、4项集中于神经科学；其与Recursion的合作包括1.5亿美元前期款和最高120亿美元潜在价值。Roche披露的前期对价合计19.06亿美元，但其中14.5亿美元来自Nurix临床共同开发和PathAI数字病理交易，并非发现阶段合作。Amgen则更强调专有数据、基础模型、deCODE genetics及内部能力。Bernstein认为Lilly、Roche和Amgen目前处于大型药企前列，但同时警告，这只是外部观察，真正的合作质量、内部整合和创新产出尚难判断。 AI已经形成具有实际规模的开发管线。报告识别出约70个活跃AI源起项目，主要集中在领先AI原生生物科技公司，绝大多数关键验证预计将在未来3—5年到来。在个股覆盖上，Bernstein给予LLY和GILD Outperform评级，给予BMY、PFE、MRK、ABBV、AMGN和MRNA Market-Perform评级；报告并未表示仅凭运营成本节省就足以改变对整个制药行业或单家公司的投资逻辑，真正可能改变长期价值的是创新质量和未来收入潜力。

分析框架

报告先对比前沿AI公司的宏大目标与药企披露的可量化成果，再沿疾病认知、干预设计、临床举证和医疗体系承载能力逐层识别瓶颈。随后用研发成功概率、时间和成本改善的情景测算比较经济价值，并按照发现、临床前、临床和审批四个阶段评估AI应用成熟度。最后，报告统计15家药企的183项合作，比较外部合作、内部模型、专有数据和算力基础设施，并结合约70个AI源起项目判断未来验证路径。

方法论与常识提炼

• 竞争与战略框架价值链分析

  按药物研发阶段拆解AI应用

  报告将研发链条划分为发现、临床前、临床和审批阶段，逐段判断AI能够解决的问题、应用成熟度及仍需人工实验或临床证据验证的限制。

• 公司基本面与财务框架

  研发成功概率敏感性情景

  报告比较成功概率、速度和成本分别改善20%时对研发回报的影响，用以说明减少失败、提高项目质量比单纯提速或降本更具经济价值。

• 竞争与战略框架护城河/竞争优势

  数据、专业知识、组织文化与算力能力比较

  报告以专有实验数据、跨学科知识、内部模型、算力基础设施及组织采用能力评估大型药企、AI原生生物科技公司和前沿AI公司的相对优势。

• 行业/产业分析框架

  合作组合与能力结构分析

  报告统计15家公司共183项合作，并认为合作数量、治疗领域及内外部能力组合比潜在交易总额更能反映AI药物发现战略。

标的映射与对比

研报将主题/逻辑映射到具体标的时的结构化摘要（优势、劣势、对比与风险）。

• Eli Lilly（LLY）

  Bernstein给予Outperform评级，并将其视为大型药企中AI药物发现布局最先进的公司之一。

  优势

  拥有最广的外部合作组合，共25项合作，同时布局OpenAI、Isomorphic Labs和基于NVIDIA的内部算力基础设施。

  劣势

  大量合作未披露具体治疗领域，且前期对价总额主要由USD 3.2B的Morphic收购构成。

  对比

  外部合作广度领先样本内其他大型药企。

  风险

  外部合作质量、内部整合程度及最终药物产出仍难从外部观察。

• Roche（ROG）

  报告将其列为大型药企AI药物发现布局的领先者之一。

  优势

  拥有20项合作，治疗领域较集中，并将规模化合作与大量算力基础设施结合。

  劣势

  披露的前期对价中有USD 1.45B来自非发现阶段交易，名义交易价值可能高估其药物发现投入。

  对比

  合作数量仅次于Lilly，肿瘤和神经科学方向更集中。

  风险

  合作价值口径复杂，真正的研发整合质量和产出尚待验证。

• Amgen（AMGN）

  Bernstein给予Market-Perform评级，并认为其AI战略在大型药企中较为先进。

  优势

  更侧重专有数据、基础模型、deCODE genetics和内部能力；已披露抗体优化提速50%及临床入组最高提升至三倍等成果。

  劣势

  外部合作广度不及Lilly和Roche。

  对比

  相较Lilly的广泛外部合作，Amgen更偏向内部模型和数据驱动路线。

  风险

  运营提速能否转化为更高临床成功率和新药收入尚未得到证明。

• Alphabet（GOOGL）及Isomorphic Labs

  报告认为Alphabet是前沿AI公司从工具赋能迈向直接参与药物创造的最先进案例。

  优势

  产品覆盖科研助手、科学工具和药物设计，Isomorphic Labs拥有IsoDDE并与Lilly、Novartis和Johnson & Johnson合作。

  劣势

  直接参与药物开发意味着必须面对临床验证、资金和监管等传统制药约束。

  对比

  比OpenAI和Anthropic更深入地直接参与药物经济价值创造。

  风险

  平台能力能否转化为临床成功和商业化药物仍需验证。

• OpenAI

  主要作为药企和生物科技公司的AI工具提供方进入药物发现。

  优势

  GPT-Rosalind可支持证据审阅、数据分析、假设生成和实验规划，并与Amgen、Novo Nordisk和Moderna合作。

  劣势

  没有自有药物管线，不能直接分享药物开发的全部经济价值。

  对比

  较Alphabet更偏向赋能层，而非直接制药。

  风险

  科研工具的效率提升能否改善药物临床成功率尚不明确。

• Anthropic及Coefficient Bio

  采取介于工具赋能与直接制药之间的混合路线。

  优势

  2026年收购Coefficient Bio，并宣布启动少量早期药物项目，以积累Claude用于真实药物发现的一手经验。

  劣势

  尚未披露具体药物管线或AI药物发现产品。

  对比

  直接参与程度高于OpenAI，但低于拥有Isomorphic Labs的Alphabet。

  风险

  项目仍处早期，缺少可验证的临床和产品证据。

关键数据

• 人类蛋白质组开发程度约9%已被利用，约91%仍部分解析或完全未知反映基础生物学知识仍是AI药物发现的主要约束。
• 已有FDA批准疗法的疾病比例约15%以约1.5万—2万种已知疾病为基数，疾病修饰疗法占比更低。
• 创新药典型研发周期约10—15年从靶点假设到商业化上市的总历时。
• 每个获批药物的总成本约USD 2—3B包含失败项目成本。
• 质量改善情景20%报告认为成功概率提高或失败减少20%创造的价值远高于同等幅度的时间或成本改善。
• 活跃AI源起项目约70个多数关键验证预计将在未来3—5年出现。
• 大型药企AI合作样本15家公司、183项合作用于比较外部合作、内部模型、算力和专有数据策略。
• Lilly合作组合25项合作披露前期对价合计USD 3.56B，其中USD 3.2B来自Morphic收购；剔除后其余24项合计USD 353M。
• Roche合作组合20项合作其中8项为肿瘤、4项为神经科学；披露前期对价USD 1.906B中有USD 1.45B并非发现阶段合作。
• 机器学习ADMET准确率约80%—85%公开基准中常见临床前安全性和药代动力学终点的预测准确率。
• 药企业绩会AI提及次数2026年第二季度29次创Bernstein覆盖范围内纪录。
• Isomorphic Labs融资USD 2.1B2026年5月完成，用于扩大平台并推动管线进入临床。

影响与含义

报告认为，AI带来的运营提效本身不足以改变制药行业或单家公司投资逻辑；真正具有决定意义的是能否提高研发项目质量、降低后期失败并形成差异化新药收入。大型药企的专有数据和开发经验仍构成重要壁垒，但组织文化和内部整合能力会影响这些资产能否转化为AI生产力。AI原生企业可能在特定难题上形成优势，不过最终价值仍需经过湿实验和临床试验验证。

风险

• 人类对疾病生物学和蛋白质功能的理解不完整，可能限制AI训练数据和结论的可靠性。
• 药物发现数据高度专有，AI公司可能难以复制大型药企的数据壁垒和长期积累的专业知识。
• AI无法消除临床试验所需的自然观察时间、安全性与有效性证据或较低的研发成功概率。
• 试验资金、监管审评、制造、医疗人员和支付方预算可能无法承接AI带来的大量候选药物。
• 大型药企可能因历史流程和组织文化成为AI采用的落后者。
• 合作交易金额常混入收购、资产许可和临床阶段交易，可能误导对AI药物发现投入强度的判断。
• AI支持的临床前预测和运营提效尚未证明能够系统性改善临床阶段结局。

后续跟踪

• 未来3—5年约70个活跃AI源起项目能否形成关键临床验证。
• AI能否提高研发成功概率，而不仅是缩短单个流程或降低运营成本。
• Lilly、Roche和Amgen能否披露超越速度指标的实际创新与管线产出。
• AI进入难成药和生物学认知不足领域后，湿实验投入是否同步增加。
• FDA非动物试验方法路线图及AI毒性预测、器官芯片和类器官的实际采用进度。
• OpenAI、Alphabet和Anthropic在工具赋能与直接分享药物经济价值之间的商业模式演变。